近期美国学者就大剂量环磷酰胺对难以控制的严重再障（SAA）患者的治疗作用作了研究。他们选择了17例对常规免疫抑制剂治疗无效的再生障碍性贫血患者，选用大剂量环磷酰胺（50mg/kg/d,共4天）进行治疗。患者的平均年龄为31岁（6－58岁），病程平均14个月（6－58个月），其中8例患者达到危重再障的标准（中性粒细胞绝对计数<0.2×109/L）。平均随访了29个月后，10例患者存活（59％）。9例患者（53％）在大剂量环磷酰胺治疗后不再需药物治疗，4例达到完全缓解，5例部分缓解。1例对大剂量环磷酰胺治疗无反应者发生阵发性睡眠性血红蛋白尿，另一例无反应者出现脊髓发育不良综合症。在治疗有效的病例中，达到中性粒细胞绝对计数500的平均时间为54天（35－119天），距最后一次输注血小板平均时间为99天（51－751天），距最后一次输注红细胞平均时间为125天（63－796天）。据此得出结论：大剂量环磷酰胺对难以控制的SAA有肯定的治疗作用。